23
8月
Crigler-Najjar综合症临床试验获得积极结果
2023年8月22日，Genethon宣布其基因疗法GNT-0003在Crigler-Najjar综合症的1/2期临床试验中获得了积极的结果，并已在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）上发表。数据展示了在Crigler-Najjar综合症病例中，通过使用基因疗法可以恢复肝酶UGT1A1的表达。 罕见的肝脏疾病：Crigler-Najjar综合症 Crigler-Najjar综合症的特点是高胆红素血症，由于酶UGT1A1的缺乏而引起。如果不及时治疗，胆红素的积聚可能会导致严重的神经损害并致命。目前唯一的治疗方法是每天高达12小时的光疗或肝... 查看详情
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8月
Retevmo(Selpercatinib,塞尔帕替尼)在RET-突变型甲状腺髓样癌中表现出优异的无进展生存率
2023年8月22日，美国礼来公司（Eli Lilly and Company）宣布LIBRETTO-531研究的最新结果，该研究评估了Retevmo(Selpercatinib,塞尔帕替尼)与医生选择的多靶点激酶抑制剂（MKIs）卡博替尼或万替尼作为晚期或转移性重排在转染过程中（RET）突变髓样甲状腺癌（MTC）的初步治疗。该研究达到了主要终点，显示出在进展无进展生存（PFS）方面的统计学显著和临床意义上的改善。这一结果是基于独立数据监测委员会（IDMC）进行的预先指定的中期疗效分析。Retevmo的不良事件通常与之前报告的Retevmo开发计划（LIBRETTO-001，LIBRETTO-... 查看详情
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8月
FDA批准Eylea HD(aflibercept)注射液8 mg用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)、糖尿病性黄斑水肿(DME)和糖尿病性视网膜病变(DR)
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Eylea HD（aflibercept）注射剂8毫克，用于治疗患有湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病性视网膜病变（DR）的患者。Eylea HD的推荐剂量为8毫克（114.3毫克/毫升溶液的0.07毫升）每4周（每月）在所有适应症下，随后在wAMD和DME中每8至16周（2至4个月）以及DR中每8至12周（2至3个月）。 Eylea HD在视网膜护理中的重要作用 科学家和医疗界纷纷对Eylea HD的批准表示欢迎。克利夫兰诊所Lerner医学院的眼科学教授、Chaney家族眼科研究基金主席的Peter Kaiser博士... 查看详情
22
8月
FDA批准神经调节系统治疗急迫性尿失禁的De Novo申请
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Revi神经调节系统用于治疗带有或不带有尿急迫症状的尿失禁，这一消息由BlueWind Medical于周四宣布。该神经调节系统将为患有尿急迫尿失禁（UUI）的男性和女性提供一项新的治疗选择，为改善他们的生活质量带来新希望。 新希望的诞生 尿失禁是一种严重影响患者生活的疾病，不仅令患者生活质量大幅下降，还对其心理和社交健康造成严重挑战。正如北卡罗来纳州杜克大学医学中心的Cindy L. Amundsen博士所言：“尿急迫尿失禁是一种严重的、改变生活的疾病，它影响着患者生活的方方面面。”这一切即将改变，因为FDA已批准了Revi神经调节系统的上市请求。... 查看详情
21
8月
施维雅获得FDA对IDH1突变MDS的Tibsovo监管备案的优先审查
医药领域持续涌现的创新为疾病治疗开辟了新的可能性，其中包括施维雅公司的药物Tibsovo（ivosidenib）。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了施维雅公司的补充新药申请，旨在将Tibsovo用作治疗复发或难治性IDH1突变骨髓增生异常综合症（MDS）的药物。 重要申请：Tibsovo获得FDA优先审评 施维雅公司的申请包含了一项关键的I期研究数据，其中有38.9%的骨髓增生异常综合症患者在IDH1抑制剂的治疗下实现了完全缓解。客观缓解率达到了83.3%。 关键决定：FDA优先审评的重要性 FDA已经对施维雅公司的申请进行了优先审评，这意味着该机构将在六个月内，即2024年2月之前... 查看详情
21
8月
勃林格殷格翰推进减肥药物Survodutide进入III期临床试验
在医药领域，减肥药物一直备受关注，随着肥胖问题日益突出，市场潜力巨大。勃林格殷格翰公司近日传来喜讯，其与丹麦新兰制药公司合作开发的减肥药物Survodutide在II期剂量递增试验中表现出色，随即将其推进至三项III期临床试验，引发业界瞩目。 崭露头角：Survodutide在II期试验中的亮眼表现 Survodutide，勃林格殷格翰公司与新兰制药公司合作研发的胰高血糖素/胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体双激动剂，已在II期剂量递增试验中表现出令人瞩目的成果。在对不伴有2型糖尿病（T2D）的肥胖患者进行的研究中，46周的治疗后，Survodutide呈现出高达19%的体重减轻效果。 迈向... 查看详情
21
8月
替尔泊肽（Mounjaro/Tirzepatide）治疗糖尿病与肥胖症
近年来，糖尿病和肥胖症等代谢性疾病在全球范围内呈现愈演愈烈的趋势，给人们的健康和生活质量带来了巨大的挑战。然而，随着科技和医学的不断发展，新一代的药物也应运而生，为这些健康问题带来了新的解决方案。在这其中，替尔泊肽（Mounjaro/Tirzepatide）作为一种治疗糖尿病和肥胖症的创新药物，在其多方面的药理学特点和临床试验表现中引起了广泛的关注和期待。 胰岛素促进多肽的双重效应 替尔泊肽Mounjaro，作为一种葡萄糖依赖性胰岛素促进多肽（GIP）受体和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，具有独特的双重效应。这种双重效应在多个方面都为糖尿病和肥胖症患者带来了新的治疗机会。通过同时激... 查看详情
21
8月
Parsaclisib在复发难治性淋巴滤泡性淋巴瘤中的研究
淋巴滤泡性淋巴瘤（Follicular Lymphoma，FL）是一种B细胞恶性肿瘤，常常难以治愈且易于复发。为了寻求一种更为有效且安全的治疗手段，研究人员投入了大量的努力，希望能够在这一领域取得新的突破。在这个背景下，Parsaclisib，一种强效且高度选择性的PI3Kδ抑制剂，显露出了在复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者中的潜在临床效益。 Parsaclisib：瞄准PI3Kδ的新希望 创新药物引领新趋势 Parsaclisib是一种新型PI3Kδ（磷脂酰肌醇3激酶δ）抑制剂，具有高度的选择性和抑制效能。该药物在之前的研究中已经显示出在复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者中的良好临床效果。为了深入... 查看详情
21
8月
Ivonescimab与Tislelizumab在一线治疗鳞状非小细胞肺癌的3期临床试验中首次给药
Akeso股份有限公司今天宣布，首名患者已经接受了ivonescimab的头对头III期试验，ivonescimab是Akeso发现的一种潜在的同类首个研究性PD-1/VEGF双特异性抗体。该III期试验将评估ivonescimab与tislelizumab联合化疗作为局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌(sq-NSCLC)一线治疗的临床疗效和安全性。 ivonescimab针对这一特定适应症的国际多中心III期临床试验目前正在进行中。根据Akeso全球ivonescimab开发合作伙伴Summit Therapeutics发布的ivonescimab最新临床开发计划，ivonescimab联合化... 查看详情
21
8月
BL-001治疗Dravet综合征和肌萎缩性侧索硬化症试验的积极结果
近期，Bloom Science公司宣布了其生物治疗产品BL-001在健康志愿者中治疗Dravet综合征和肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的I期临床研究的令人振奋的结果。这一突破性研究为罕见疾病患者带来了希望，为寻找新的治疗途径铺平了道路。 BL-001的良好耐受性和药效动力学 在本次单中心、多次递增剂量、安慰剂对照、随机、双盲研究中，Bloom Science评估了其口服活体生物治疗产品BL-001的安全性和耐受性。32名健康成人志愿者被分为四个队列，接受为期28天的治疗。其中，24名参与者接受了BL-001治疗，其余参与者则接受了安慰剂。 令人振奋的是，BL-001在所有剂量组中表现出良好的耐... 查看详情
