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6月
Olezarsen治疗家族性乳糜微粒血症综合征获FDA优先审查
在现代医学的不断进步中，罕见疾病的治疗成为了一个重要的研究领域。家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）就是其中之一，这种罕见的遗传性疾病长期以来困扰着患者。近日，Ionis制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经同意优先审查其新药Olezarsen的申请，该药物用于治疗FCS成人患者。这一进展为FCS患者带来了新的希望，标志着治疗领域的重大突破。 家族性乳糜微粒血症综合征的背景 家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，由于脂蛋白脂肪酶（LPL）基因突变，导致患者血浆中乳糜微粒积聚，进而引发严重的高甘油三酯血症。FCS患者必须依靠极其严格的饮食控制来管理健康风险，... 查看详情
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6月
奥美珠单抗Ocrevus皮下注射制剂治疗进展型多发性硬化症欧盟获批
2024年6月25日，罗氏公司宣布，欧盟委员会正式批准其CD20靶向抗体Ocrevus（ocrelizumab，奥美珠单抗）皮下注射制剂（SC）用于治疗复发性多发性硬化（RMS）和原发性进展型多发性硬化（PPMS）。这一批准标志着多发性硬化症治疗的一个重大进展，因为Ocrevus SC提供了一种仅需10分钟注射的新方式，与之前的静脉注射形式相同，每年只需两次。 临床试验及数据支持 此次批准的背后是III期OCARINA II试验的关键数据。研究表明，皮下注射Ocrevus在RMS和PPMS患者体内的血药浓度不低于静脉注射，并且其安全性和有效性相当。试验还显示，Ocrevus SC耐受性良好，未... 查看详情
26
6月
IXCHIQ疫苗预防基孔肯雅病在加拿大获批
2024年6月24日，法国圣埃尔布兰的专业疫苗公司Valneva SE宣布，其单剂量基孔肯雅病毒疫苗IXCHIQ®已获得加拿大卫生部批准。这一疫苗适用于18岁及以上人群，以预防基孔肯雅病毒引起的疾病。这一决定标志着在继2023年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准后，IXCHIQ®疫苗的又一次重要里程碑。 关键研究数据支持疫苗批准 加拿大卫生部的批准基于一项关键的3期研究的数据，该研究发表在世界著名的同行评议医学杂志《柳叶刀》上。研究结果显示，单次接种疫苗后28天内的血清反应率达到98.9%。此外，96.3%的参与者在接种六个月后仍然保持免疫反应，并且这一效果在不同年龄段的参与者中... 查看详情
26
6月
欧盟批准托珠单抗生物仿制药TOFIDENCE治疗风湿性关节炎/幼发性关节炎
2024年6月24日，渤健公司（Biogen Inc.）宣布，欧盟委员会（EC）已正式批准TOFIDENCE™上市。TOFIDENCE是一种生物仿制药单克隆抗体，其参考药物为ROACTEMRA®。此次批准涵盖了TOFIDENCE的静脉注射制剂，适用于治疗多种疾病，包括中度至重度活动性类风湿性关节炎、多关节型幼年特发性关节炎、全身型幼年特发性关节炎以及新冠肺炎（COVID-19）。 全面数据支持TOFIDENCE批准 欧盟委员会的批准是基于一整套详尽的证据，包括全面的分析、非临床和临床数据包。对于TOFIDENCE的结构、物理化学和生物学特性，进行了广泛的分析表征，结果表明其与参考生物产品具有高... 查看详情
26
6月
LIVTENCITY(maribavir,马立巴韦)治疗移植后巨细胞病毒感染在日本获批
2024年6月24日，全球制药巨头武田制药宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已正式批准LIVTENCITY®（maribavir,马立巴韦）用于治疗在现有抗巨细胞病毒（CMV）疗法无效的移植后CMV感染及疾病。这一批准标志着LIVTENCITY成为日本首个也是唯一一个专门用于治疗移植后抗CMV的药物。 靶向治疗：LIVTENCITY的创新机制 LIVTENCITY的独特之处在于它专门靶向并抑制CMV特异性UL97蛋白激酶及其天然底物。这种机制使其成为一种极具前景的抗病毒药物，能够有效应对对传统疗法有抵抗力的CMV感染。 临床试验结果支持 此次批准的基础主要来自于3期SOLSTICE试验（NCT0... 查看详情
26
6月
即用型Akynzeo注射液用于预防癌症化疗恶心呕吐在美国上市
Akynzeo（福奈妥匹坦/帕洛诺司琼）注射液在美国已上市，作为一种即用型小瓶制剂，与地塞米松联合使用，用于预防高致吐性癌症化疗引起的急性和延迟性恶心呕吐。其作用机制通过结合两种关键成分来实现：5-HT3受体拮抗剂帕洛诺司琼和P/NK1受体拮抗剂福奈妥匹坦。 配方特点与使用便捷性 Akynzeo注射液的一个显著特点是其配方不含聚山梨醇酯80或其他常见过敏赋形剂，如大豆或鸡蛋卵磷脂。这使得它成为对这些成分过敏患者的安全选择。该注射液可以与静脉注射地塞米松磷酸钠同时使用，进一步增强了其抗恶心呕吐的效果。 值得注意的是，虽然Akynzeo对大多数化疗引起的恶心和呕吐有预防效果，但尚未针对蒽环类药物加... 查看详情
25
6月
Wakix(Pitolisant)治疗儿童发作性睡病患者获美国FDA批准
2024年6月24日，，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Wakix（pitolisant）片剂的补充新药申请（sNDA），用于治疗6岁及以上的小儿患有发作性睡病的白天过度睡眠症状（EDS）。FDA为行政目的将提交分为两个sNDA，批准了用于治疗EDS的申请，并对患有发作性睡病的6至<18岁的小儿患者的强直反应治疗进行了完整回应。 优先审查批准基于Bioprojet进行的第三阶段研究 FDA基于Bioprojet进行的一项第三阶段研究对6岁至18岁以下患有或不患有强直反应的发作性睡病患者评估了pitolisant的安全性和有效性，并授予了优先审查。根据这项研究的结果，Bioprojet... 查看详情
25
6月
Ezharmia(Valemetostat Tosilate)用于治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤在日本获批
近年来，癌症治疗领域不断取得突破，为患者带来了新的希望。特别是在对抗复发或难治性癌症的过程中，科学研究和新药开发不断推进。近日，日本厚生劳动省（MHLW）批准了一种名为Ezharmia（Valemetostat Tosilate）的新型药物，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。作为全球首个双EZH1和EZH2抑制剂，Ezharmia的上市标志着这一领域的重要进展。 一、Ezharmia的研究背景 1.1 Ezharmia的创新性 Ezharmia是首个双EZH1和EZH2抑制剂，具备独特的作用机制。EZH1和EZH2是表观遗传调控酶，参与调节基因表达的多种生理过程。在某些癌症中，... 查看详情
25
6月
Omjjara(Momelotinib,莫洛替尼)治疗骨髓纤维化获得日本批准
近日，日本厚生劳动省批准了格兰素史克（GlaxoSmithKline）开发的莫洛替尼Momelotinib（商品名：Omjjara）用于治疗骨髓纤维化患者。这一决定得到了来自三期临床试验MOMENTUM（NCT04173494）和SIMPLIFY-1（NCT01969838）的数据支持。骨髓纤维化是一种复杂的血液癌症，其症状包括脾脏肿大、疲劳、夜间盗汗和骨痛等，同时伴有贫血问题，这些症状不仅影响患者的生活质量，还可能导致治疗中断和对定期输血的依赖。Omjjara的批准为日本的骨髓纤维化患者提供了新的治疗选择。 MOMENTUM试验探讨 研究背景和设计 MOMENTUM试验是一项双盲、活性对照的... 查看详情
24
6月
FDA扩展Rinvoq(乌帕替尼)适应症用于儿童多关节型幼年特发性关节炎与银屑病性关节炎患者
2024年6月21日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布扩展了Rinvoq（upadacitinib，乌帕替尼）的适应症范围，现在包括2岁及以上的儿童患者，特别是那些患有多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）和银屑病性关节炎（PsA）的患者。这一举措不仅标志着药物治疗领域的重要进展，也为患有这些疾病的儿童及其家庭带来了新的希望。 药物介绍及适应症扩展 Rinvoq的基本信息 Rinvoq是一种选择性Janus激酶（JAK）抑制剂，用于治疗多种炎性疾病。此次扩展适应症范围，是基于多项临床试验数据的支持，特别是针对那些对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）阻断剂反应不足或不耐受的儿童患者。为了更好地适应... 查看详情
