04
4月
FDA批准Fanapt(iloperidone)用于治疗1型双相情感障碍
在精神健康领域，双相情感障碍（Bipolar I disorder，简称BP-I）一直是一种严峻而复杂的疾病，给患者及其家人带来了沉重的负担。针对这一病症的治疗，迄今为止一直是一项具有挑战性的任务。然而，2024年4月2日的一项重大决定可能会改变这一局面：美国FDA（美国食品药品监督管理局）宣布批准了Fanapt（iloperidone）片剂，用于急性治疗成人1型双相情感障碍（BP-I）相关的躁狂或混合发作。这一决定为患者带来了新的希望，也标志着精神健康领域迈出了重要的一步。 Fanapt的审批和效果 Fanapt®作为一种非典型抗精神病药物，自2009年获得FDA批准以来，一直被用于精神分裂... 查看详情
03
4月
欧洲药品管理局接受Obe-cel用于复发/难治成人B-细胞急性淋巴细胞白血病的MAA
欧洲药品管理局（EMA）已接受一项营销授权申请（MAA），旨在寻求批准 obecabtagene autoleucel（obe-cel；前称 AUTO1）用于治疗复发或难治成人 B-细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的患者。这一申请是基于 FELIX 研究的结果，该研究展示了 CAR T 细胞疗法在这一患者群体中的潜在疗效。 研究数据和分析 FELIX 研究概述 FELIX 研究是一项开放标签、多中心的研究，招募了复发/难治 B-ALL 患者。这些患者被分为三个队列：骨髓中至少有 5% 的形态学疾病（队列 A）、处于第二次或更晚的 CR/CRi 且可测量 MRD（队列 B）、以及孤立的非骨髓... 查看详情
03
4月
FDA审查Zanidatamab用于HER2阳性转移性胆道癌的生物制品许可申请
近期，FDA正在审查一项关于Zanidatamab（ZW25）的滚动生物制品许可申请（BLA），用于治疗曾接受治疗的HER2阳性晚期胆道癌患者。 胆道癌是一种少见但危害巨大的癌症类型，HER2阳性胆道癌尤其罕见。然而，近年来的研究表明，针对HER2的治疗可能为这一类型的癌症患者带来新的曙光。在此背景下，Zanidatamab的BLA提交给FDA，引发了医学界的关注。 Zanidatamab：一种新的靶向治疗选择 Zanidatamab是一种双表位HER2靶向的双特异性抗体，能同时结合HER2的两个非重叠的表位，从而产生多重作用机制。这种药物的研发是在深入理解HER2阳性肿瘤生物学的基础上进行的... 查看详情
03
4月
NICE推荐卡博替尼(Cabometyx)与纳武单抗治疗晚期肾细胞癌
肾细胞癌（RCC）是一种常见的泌尿系统肿瘤，晚期RCC的治疗一直是医学界的挑战。近年来，随着免疫治疗和靶向治疗的发展，患者的治疗前景有了显著改善。在这个领域的最新进展中，英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）正式推荐了卡博替尼（Cabometyx,cabozantinib）与纳武单抗（Opdivo,nivolumab）的联合应用，作为晚期RCC成人患者的一线治疗选择。这一推荐标志着治疗选择的扩展，将为英格兰和威尔士的患者带来更多机会。 卡博替尼与纳武单抗联合应用的背景 NICE指出，这一推荐适用于那些中度或恶性风险疾病患者，这些患者在其他情况下可能会接受纳武单抗与伊匹单抗（Yervoy）或雷... 查看详情
02
4月
Nipocalimab获FDA快速通道资格用于降低同种异体免疫孕妇胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症风险
近年来，医学领域的不断发展与创新为许多罕见疾病患者带来了曙光。然而，对于一些特定人群，如怀孕的人，特定的医学需要尚未得到充分的关注与解决。在这样的背景下，美国FDA的一项决定再次为医学界带来了希望。近日，FDA授予了Johnson & Johnson公司的Nipocalimab药物快速通道认定，用于减少免疫异体反应引起的罕见并且严重的胎儿新生儿血小板免疫性血栓性血小板减少症（FNAIT）的风险。这一决定预示着针对孕妇的新型治疗方案有望更快地进入临床应用阶段，为这一特殊人群带来福音。 为何重视FNAIT的治疗？ FNAIT是一种罕见但严重的疾病，它发生在怀孕者的免疫系统错误地攻击发育中的... 查看详情
02
4月
Utidelone注射剂(UTD1)治疗乳腺癌脑转移获FDA孤儿药认定
乳腺癌是女性中最常见的恶性肿瘤之一，而其在脑转移方面的治疗一直是个难题。然而，近日的一项重要消息为乳腺癌患者带来了新的曙光。美国食品药品监督管理局（FDA）授予了utidelone注射剂（UTD1）孤儿药物认定，成为乳腺癌脑转移患者的潜在治疗选择。这一消息来自Biostar Pharma公司，他们表示utidelone注射剂因其独特的物理化学特性以及对P-糖蛋白介导的外排的不敏感性，能够穿过血脑屏障，为治疗乳腺癌脑转移带来了新的希望。 研究数据支持 该孤儿药物认定是基于两项二期试验的数据。在UTOBIA-BM试验中，UTD1与依托泊苷和贝伐单抗（阿瓦斯汀）联合治疗的患者中，中枢神经系统（CNS... 查看详情
02
4月
FDA批准Voydeya(Danicopan)作为阵发性睡眠性血红蛋白尿症血管外溶血的附加疗法
在医学科技不断进步的今天，针对罕见病的治疗方案也在不断涌现。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）作为一种罕见但危及生命的血液疾病，一直是医学界关注的焦点之一。近日，阿斯利康公司宣布其口服小分子药物Voydeya（danicopan）获得美国FDA批准，作为针对PNH成人患者血管外溶血（EVH）状况的附加疗法，为这一领域带来了新的希望。 Voydeya在治疗PNH中的应用 Voydeya（danicopan）的获批意味着针对PNH的治疗方案又添新选择。这一药物作为补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加疗法，针对经历临床显著EVH... 查看详情
30
3月
FDA批准韦立得(Vemlidy)用于治疗儿童慢性乙型肝炎病毒感染
乙型肝炎病毒感染在全球范围内造成了严重的健康负担，影响着数百万人的生活质量。特别是儿童患者，由于其生长发育阶段和免疫系统的不完全成熟，对乙肝病毒的感染可能导致长期的健康问题。因此，针对儿童患者的有效治疗方案至关重要。最近，吉利德科学公司的Vemlidy®(tenofovir alafenamide,韦立得)获得了美国FDA的批准，成为治疗6岁及以上儿童慢性乙型肝炎病毒感染的新选择，这将为儿童患者带来新的希望和可能性。 临床数据支持 Vemlidy®在儿童患者中的批准得到了临床试验数据的有力支持。一项为期96周的临床试验（试验1092）对18名年龄在6岁至12岁以下、未接受治疗或曾接受治疗的患者... 查看详情
29
3月
每周一次的糖尿病新药Awiqli获得欧盟监管推荐
在糖尿病治疗领域，创新药物的问世一直是医学界和患者所期待的。近期，诺和诺德公司推出了一款新药Awiqli获得欧洲药品管理局人用药品委员会推荐用于治疗成人糖尿病，其每周一次的注射方案引起了广泛关注。这一方案将注射频率从每周7次减少到了1次，为糖尿病患者带来了极大的便利性。 Awiqli：每周一次的创新药物 Awiqli是一种基础胰岛素类似物，其注射频率为每周一次，旨在为成人糖尿病患者提供便捷的治疗方案。相较于传统的每日注射基础胰岛素，Awiqli能够通过单次皮下注射满足整周的基础胰岛素需求，极大地减轻了患者的注射负担。 临床试验结果与推荐 欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)对Awiqli的... 查看详情
29
3月
FDA批准Vafseo(Vadadustat)用于治疗透析患者因慢性肾病引起的贫血
2024年3月27日，Akebia Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）Vafseo（vadadustat）片剂上市，用于治疗接受透析至少三个月的成年患者因慢性肾病（CKD）引起的贫血。这一突破标志着在CKD相关贫血治疗领域的重要进展，为患者提供了更广泛的治疗选择。 突破治疗方案的诞生 Vadadustat的此次获批是基于INNO2VATE项目的疗效和安全性数据以及在日本上市后获得的安全数据。这一项目包含了两项全球性、多中心、含活性对照组的3期临床试验，共纳入3923例因CKD导致贫血的成人患者，他们随机接受... 查看详情
