28
3月
FDA批准Ixinity治疗儿童B型血友病的补充生物制品许可证申请
血友病B是一种遗传性出血性疾病，患者的血液中缺乏凝血因子IX。对于年龄在12岁以下的儿童，管理这种疾病尤为重要，他们需要安全有效的治疗方法来预防和控制出血。近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Medexus制药公司的辅助生物制品许可申请（sBLA），将其重组凝血因子IX治疗药物Ixinity批准用于儿童血友病B患者，这标志着对于这一特定人群的治疗选择有了新的进展。 Ixinity的扩展适应症 Ixinity是一种静脉注射的重组凝血因子IX治疗药物，已经被批准用于治疗所有血友病B患者。这项决定为12岁以下的儿童患者带来了新的希望和机会。Medexus制药公司首席执行官肯·丹特蒙特（Ken ... 查看详情
28
3月
Capivasertib/Fulvestrant联合治疗在日本获批用于HER2阴性乳腺癌
随着科学技术的不断进步，乳腺癌治疗领域的新突破不断涌现。近日，日本厚生劳动省(MHLW)批准了Capivasertib (Truqap)与Fulvestrant (Faslodex)联合应用，用于治疗晚期激素受体(ER)-阳性、人类表皮生长因子受体2 (HER2)-阴性的乳腺癌患者，这一治疗方案适用于那些在内分泌治疗后出现疾病进展的患者，其肿瘤携带PIK3CA、AKT1或PTEN基因突变。这一临床突破为乳腺癌患者带来了新的希望与选择。 突破性治疗方案的批准 Capivasertib与Fulvestrant联合应用的批准源自于CAPItello-291试验的结果，该试验是一项针对肿瘤携带PIK3... 查看详情
27
3月
FDA优先审查Revumenib(SNDX-5613)治疗复发/难治性KMT2A+AML/ALL
美国食品药品监督管理局（FDA）已经对寻求批准Revumenib（SNDX-5613）治疗复发/难治性KMT2A基因重排急性白血病的新药申请（NDA）进行了优先审查。 近年来，白血病等血液恶性肿瘤的治疗领域一直是医学界的焦点。针对复发/难治性的KMT2A基因重排急性白血病，寻找更有效的治疗方案至关重要。在这一背景下，Revumenib作为一种新的治疗选择，备受关注，其被FDA授予优先审查的消息更是给了患者和医生们新的希望。 试验数据支持的NDA申请 申请Revumenib批准的NDA得到了来自AUGMENT-101试验的数据支持。这是一项关于该药物作为单药治疗成人和儿童KMT2A基因重排急性髓... 查看详情
27
3月
日本批准Vyloy(Zolbetuximab)用于治疗CLDN18.2阳性胃癌
随着医学科技的不断进步，针对癌症的治疗手段也在不断更新。近日，日本厚生劳动省批准了安斯泰来（Astellas Pharma）的靶向Claudin18.2（CLDN18.2）抗体Vyloy（zolbetuximab）用于治疗CLDN18.2阳性、不可切除、晚期或复发性胃癌患者，这标志着Vyloy成为全球首个获得监管机构批准的CLDN18.2靶向疗法。本文将对Vyloy的批准背景、临床试验结果以及其在胃癌治疗中的意义进行深入分析。 Vyloy的批准背景 Vyloy（zolbetuximab）的批准源于SPOTLIGHT和GLOW临床3期试验的积极结果。SPOTLIGHT试验评估了zolbetuxi... 查看详情
27
3月
FDA批准Winrevair(Sotatercept)用于治疗肺动脉高压
2024年3月26日，默克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准WINREVAIR™（sotatercept-csrk）45mg和60mg注射剂，用于治疗成人患有肺动脉高压（PAH）的患者。这一突破性的治疗手段代表了对PAH管理的重大进展，标志着新一代针对此疾病的疗法的诞生。 背景与临床试验 肺动脉高压（PAH）是一种罕见而严重的疾病，其发病机制涉及炎症、细胞增殖和纤维化等多个过程，导致肺部小动脉增厚、变窄和僵硬，最终增加心脏负担。传统的治疗方法主要是血管扩张剂，但无法逆转血管重塑，因此寻找一种能够干预血管重塑的疗法成为研究的重点。 WINREVAIR是一种激活素信号抑制剂，作用... 查看详情
27
3月
艾加莫德α(VYVDURA)治疗原发免疫性血小板减少症在日本获批
2024年3月26日，再鼎医药合作伙伴argenx公司宣布，日本厚生劳动省已批准艾加莫德静脉输注剂型((VYVDURA))用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。这一消息标志着该治疗方案在日本市场上的正式推出，为患有这一罕见疾病的患者带来了新的希望和选择。 临床研究结果展示优势 艾加莫德α在日本获批的决定是建立在全球3期临床研究ADVANCE-IV的基础之上的。这项研究结果于2023年9月刊登在《柳叶刀》杂志上，证实了艾加莫德在治疗慢性ITP患者中的显著疗效。与安慰剂相比，接受艾加莫德治疗的患者获得了更高比例的血小板计数持续应答，显示出了治疗的有效性和可靠性。此外，艾加莫德治疗慢性I... 查看详情
26
3月
欧盟批准Ryzneuta(艾贝格司亭α)用于治疗化疗引起的中性粒细胞减少症
在医学的持续创新与发展中，治疗癌症的手段也在不断演进。然而，与化疗相关的副作用，尤其是化疗引起的中性粒细胞减少症（Chemotherapy-Induced Neutropenia，简称CIN），一直是医学界和患者所面临的重要挑战之一。CIN不仅会影响患者的生活质量，还可能导致治疗方案的中断和剂量的调整，进而影响治疗效果。然而，现在，一种创新的生物药物——Ryzneuta，正为应对这一挑战而出现，其在欧盟的批准上市将为更多患者带来希望和新的治疗选择。 Ryzneuta的背景与获批情况 2024年3月24日，亿帆医药宣布其子公司自主研发的创新生物药Ryzneuta（通用名：艾贝格司亭α注射液，F-... 查看详情
25
3月
FDA批准PEMGARDA(Pemivibart)暴露前预防新冠病毒感染
2024年3月22日，生物制药公司Invivyd, Inc.宣布了一项重要的突破，他们的产品PEMGARDA™ (pemivibart)获得了美国食品和药物管理局（FDA）的紧急使用授权（EUA）。PEMGARDA™是一种半衰期延长的单克隆抗体（mAb），用于成人和青少年的COVID-19（新冠病毒感染）暴露前预防（PrEP）。 疫苗接种与免疫反应受损 疫苗接种一直被认为是控制COVID-19传播的主要手段之一，然而，多种医疗状况或治疗可能会导致免疫系统受损，从而降低对疫苗的免疫反应。这些情况包括血液系统恶性肿瘤（血癌）或接受实体器官或干细胞移植后的免疫抑制治疗。观察性研究表明，即使接种了疫苗... 查看详情
24
3月
FDA批准Opsynvi(马昔腾坦/他达拉非)用于治疗肺动脉高压
肺动脉高压（PAH）是一种罕见但严重的血管疾病，它对患者的生活质量和预期寿命造成了严重威胁。随着科学技术的进步，针对这一病症的治疗方案也在不断创新和完善。在这个领域，强生（Johnson & Johnson）公司的最新药物Opsynvi的获得FDA批准，为PAH患者带来了新的希望和选择。 Opsynvi获批治疗肺动脉高压 2024年3月22日，美国FDA正式批准了强生公司开发的Opsynvi单片剂组合疗法，该疗法含有马昔腾坦和他达拉非，用于治疗严重的PAH成人患者。这一新药的获批意味着，在PAH治疗领域又迈出了重要一步，为患者提供了更有效的治疗选择。 关键临床研究结果 Opsynvi的... 查看详情
24
3月
FDA批准NEXLETOL和NEXLIZET用于预防心脏病发作和心血管手术
2024年3月22日，Esperion公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准NEXLETOL®（bempedoic acid）片剂和NEXLIZET®（bempedoic acid和ezetimibe）基于CLEAR Outcomes积极数据的片剂，标志着一项重要的突破。这一决定意味着NEXLETOL和NEXLIZET成为预防心脏病发作和心血管手术的可靠选择。 清除心血管风险的重要一步 NEXLIZET和NEXLETOL的获批对于心血管健康领域具有重大意义。这两种药物的批准基于CLEAR Outcomes试验的积极数据，该试验是对近14,000名心血管病患者进行的。数据显示，这些药物不仅... 查看详情
