20
3月
培门冬酶HAMSYL(Pegaspargase)治疗儿童急性淋巴细胞白血病在印度上市
在医学领域，不断的创新和进步为治疗罕见疾病带来新的曙光。2024年3月8日，总部位于浦那的Gennova生物制药宣布推出印度首款儿科包装规格的培门冬酶 HAMSYL Junior(Pegaspargase)，标志着为印度儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）患者提供医疗服务迈出了重要一步。 开拓创新之路 急性淋巴细胞白血病是一种罕见而具有挑战性的血癌，主要影响儿童。Gennova生物制药自2014年起开始着手解决ALL这一难题，推出了HAMSYL。这种经济实惠且有质量保证的培门冬酶，起初包装尺寸为3750 IU。这项创新不仅支持满足患者需求，还简化了耗时繁琐的进口药物过程，并在抗击ALL的过程中降低... 查看详情
20
3月
FDA批准Lenmeldy(Arsa-cel)用于治疗儿童异染性脑白质营养不良
在罕见遗传疾病领域，医学的进步一直是无比珍贵的。2024年3月18日，美国FDA批准了由Orchard Therapeutics研发的基因疗法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel，arsa-cel），用于治疗满足特定条件的异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。这一里程碑式的批准标志着基因治疗在罕见疾病治疗领域的重大突破，为那些饱受病痛折磨的患者和家庭带来了新的希望。 Lenmeldy的治疗效果 Lenmeldy（atidarsagene autotemcel，arsa-cel）是首个获得FDA批准用于治疗MLD的基因疗法。通过分析数据可以发现，相较于未经治疗的儿童... 查看详情
17
3月
NICE推荐Epcoritamab(Tepkinly/epkinly)用于B细胞淋巴瘤患者
2024年3月，国家卫生与护理卓越研究所（NICE）做出了一项具有里程碑意义的决定，正式推荐Epcoritamab(Tepkinly/epkinly)用于治疗成年复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者，这是一种在接受两种或两种以上先前系统性治疗后的疾病。这一重要推荐标志着我们在与最具侵略性的淋巴瘤之一的斗争中迈出了一大步，为那些已经耗尽其他治疗选择的患者带来了新的希望。 DLBCL以其快速进展和具有挑战性的治疗格局而闻名，这已经让许多患者及其医疗保健提供者急需创新的治疗选择。Epcoritamab(Tepkinly/epkinly)，一种新型的治疗药物，已经成为希望的象征，根据N... 查看详情
16
3月
FDA批准XHANCE(丙酸氟替卡松鼻喷雾剂)用于治疗成人慢性鼻窦炎
在耳鼻喉（ENT）和过敏治疗领域，新的希望正在为成人患者带来解决方案。近日，Optinose制药公司宣布，他们的创新药物XHANCE®（fluticasone propionate）丙酸氟替卡松鼻喷雾剂已经获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗18岁及以上患者的慢性鼻窦炎，而这些患者并不伴有鼻息肉。这一突破性的批准为患者和医生提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量。 XHANCE的作用机制 XHANCE的批准源于ReOpen计划的数据，该计划对XHANCE治疗成人慢性鼻窦炎的疗效进行了评估。与传统鼻喷雾剂不同的是，XHANCE是一种药物-设备组合产品，它将临床上广泛使用的鼻类固... 查看详情
15
3月
FDA批准Breyanzi(liso-cel)用于复发或难治性慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤
慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）是两种严重的血液恶性肿瘤，患者往往在复发或难治性阶段面临治疗挑战。然而，随着科学技术的进步，特别是CAR T细胞疗法的崛起，治疗前景正在发生改变。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Breyanzi（Lisocabtagene Maraleucel，简称liso-cel；商品名Breyanzi），作为一种新的CAR T细胞疗法，用于治疗复发/难治性CLL或SLL。这一决定标志着对于这些患者而言，治疗选择的范围进一步扩大，为患者带来了新的曙光。 临床试验数据 Breyanzi的加速批准基于来自于TRANSCEND CLL 004... 查看详情
15
3月
Agamree(vamorolone,瓦莫罗酮)在美国上市用于治疗杜氏肌营养不良症
近日，生物制药公司Catalyst Pharmaceuticals, Inc. 宣布旗下杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物AGAMREE（vamorolone,瓦莫罗酮）正式在美国上市。这一消息令DMD患者及其家人欣喜，同时也标志着对于这一疾病的治疗方式迈出了新的一步。AGAMREE在2023年10月26日和12月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）的批准，而今年1月份，它又相继在英国获批，在德国上市。这也是美国、欧盟和英国批准的第一个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物。 杜氏肌营养不良症简介 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但危害严重的神经肌肉疾病，通常表现为进行性... 查看详情
15
3月
FDA批准Livmarli(氯马昔巴特)治疗进行性家族性肝内胆汁淤积患者的胆汁淤积性瘙痒症
在医学领域，对于罕见疾病的治疗一直是一个挑战。然而，随着科学技术的不断进步，针对一些少见病的治疗方案也在逐步完善。其中，进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）就是一种罕见而严重的遗传性疾病，给患者和家庭带来了沉重的负担。然而，近期美国食品和药物管理局（FDA）的一项重大决定为这一疾病的治疗带来了新的曙光。 Livmarli在治疗PFIC患者胆汁淤积性瘙痒症中的重要性 近日，Mirum Pharmaceuticals, Inc.宣布其产品LIVMARLI®氯马昔巴特（maralixibat）口服溶液获得FDA批准，用于治疗胆汁淤积性瘙痒五岁及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）的患者。这一... 查看详情
15
3月
欧盟批准PREVENAR 20用于预防婴儿和儿童肺炎球菌侵袭性疾病
近年来，肺炎球菌感染对婴幼儿的健康构成了严重威胁。在这个领域的持续研究和创新，为我们提供了更多保护婴儿免受这些疾病的有效手段。在这样一个背景下，辉瑞公司最新宣布的消息，为欧盟地区的婴儿和儿童提供了新的保护屏障，这无疑是一个重大的里程碑。PREVENAR 20（20价结合疫苗）的获批，标志着我们在预防肺炎球菌引发的侵袭性疾病、肺炎和急性中耳炎方面迈出了新的一步。 PREVENAR 20的获批 在2024年3月13日，辉瑞公司宣布欧盟委员会已授予其20价肺炎球菌结合疫苗的营销授权。这款疫苗将以PREVENAR 20®的品牌名称在欧盟市场上销售，旨在主动免疫，预防6周至18岁以下的婴儿、儿童和青少年... 查看详情
15
3月
瑞士批准JYNNEOS疫苗(MVA-BN)用于主动免疫18岁及以上成人感染天花和猴痘疾病
在人类与疾病的永恒较量中，疫苗是我们最为可靠的武器之一。2024年3月13日，Bavarian Nordic A/S宣布，瑞士治疗产品局Swissmedic已正式批准JYNNEOS®（MVA-BN）用于主动免疫18岁及以上成人感染天花和猴痘疾病。这一里程碑式的事件，不仅代表着科学技术的进步，更是对全球公共卫生的一次重大胜利。 瑞士批准 疫苗的批准是一项严格的程序，需要经过严谨的审查和评估。这次瑞士的批准是自2019年以来向Bavarian Nordic颁发的首个国家营销授权。更值得注意的是，这一批准得到了瑞士政府针对2022年全球猴痘爆发的便利，这也是对于全球疫情应对机制的一种肯定。在疫情爆发... 查看详情
15
3月
FDA批准Tevimbra(替雷利珠单抗)用于治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新的药物——Tevimbra（tislelizumab-jsgr,替雷利珠单抗），作为单药治疗方案，用于治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者。这一消息对于许多患者和医疗界来说都是一个重大的突破，标志着癌症治疗领域的又一次重要进展。 Tevimbra（tislelizumab-jsgr）的FDA批准 近日，全球肿瘤公司贝达药业（BeiGene, Ltd.）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Tevimbra（tislelizumab-jsgr）作为单药治疗方案，用于成年患者，治疗不能手术切除或已转移的食管鳞状细胞癌（ESCC），此... 查看详情
