19
1月
Zokinvy(Lonafarnib)治疗早衰综合征和加工缺陷性早衰样核纤层病在日本获批
2024年01月18日，生物制药公司Eiger BioPharmaceuticals, Inc.宣布与其合作伙伴AnGes, Inc.共同研发的Zokinvy (lonafarnib) 药物在日本取得了厚生劳动省的上市许可，成为治疗哈钦森-吉尔福德早衰综合症（HGPS）和加工缺陷性早衰样核纤层病（PDPL）的新药。这一消息为那些饱受早衰症之苦的患者带来了新的希望，标志着医学领域对于罕见疾病的治疗取得了重大突破。 两项关键临床试验的积极结果 Zokinvy的日本批准依据了两项关键临床试验的积极结果，这些试验充分证明了Zokinvy是一种口服药物，可显著减轻HGPS和PDPL患儿的症状。据试验结果... 查看详情
19
1月
VYVDURA(艾加莫德α)治疗全身性重症肌无力在日本获批
2024年01月18日，免疫学公司argenx SE 欣然宣布，其创新药物VYVDURA®（efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc）皮下注射制剂在日本取得了厚生劳动省（MHLW）的批准，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）成年患者。这一重要决定标志着全球免疫学领域的一次里程碑，为那些对传统治疗方法无法产生足够反应的患者提供了新的治疗选择。 ADAPT-SC研究：VYVDURA的药效学证据 VYVDURA的批准基于3期ADAPT-SC研究的积极结果，该研究证明了其在对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法（IST）反应不足的成年gMG患者中的有效性。ADAPT-SC... 查看详情
18
1月
Adstiladrin治疗高危、非肌层浸润性膀胱癌在美国全面上市
Ferring Pharmaceuticals于昨日宣布，其创新产品Adstiladrin（nadofaragene firadenovec-vncg）已在美国全面上市，为高危、非肌层浸润性膀胱癌患者提供了一项突破性治疗选择。 Adstiladrin的研发历程 突破性治疗的诞生 Adstiladrin于2022年12月获得美国FDA批准，成为FDA批准的首个、也是唯一一个用于对标准治疗不再有反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者的膀胱内基因疗法。这一突破性治疗的批准标志着医学领域对于基因疗法在癌症治疗中的应用取得了新的突破，为一些高危患者提供了新的曙光。 NMIBC的治疗挑战 NMIB... 查看详情
18
1月
FDA批准HyQvia(免疫球蛋白10%)用于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的维持治疗
2024年1月16日，武田制药宣布其产品HyQvia（免疫球蛋白10%）已经获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的维持治疗。这一消息为患有CIDP的患者带来了新的希望，也标志着医学领域对于神经系统疾病治疗的不断进步。 CIDP的特征与挑战 CIDP概述 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）是一种罕见、获得性、免疫介导的神经肌肉疾病，对周围神经系统产生影响。其典型症状包括进行性、对称的四肢远端和近端无力、刺痛或感觉丧失、反射丧失和行走困难。由于CIDP的症状可能与其他神经肌肉疾病重叠，因此CIDP经常被误诊，增加了治疗的复杂性。 免疫球蛋... 查看详情
17
1月
FDA批准Casgevy治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血
近日，由Therapeutics公司联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy在美国FDA获得批准，成为治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血（TDT）的新希望。Casgevy的独特机制，以及在全球临床试验中所表现出的卓越效果，为TDT患者带来了一次革命性的治疗选择。 Casgevy的背景与疗效 Casgevy的基因编辑机制 Casgevy，即exagamglogene autotemcel（exa-cel），是一款非病毒、自体细胞疗法。其独特之处在于利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对患者的造血干细胞进行编辑。通过这一过程，Casgevy使血红细胞能够生产高水平的... 查看详情
17
1月
Agamree(vamorolone)在德国上市用于治疗杜氏肌营养不良症
在医学领域，突破性的新药研发一直是科学家和患者所期待的好消息。瑞士制药公司Santhera Pharmaceuticals于1月15日宣布，其新药Agamree（vamorolone，瓦莫罗酮）已在德国成功上市，成为首个在欧盟获得完全批准的治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。这一消息不仅为患者带来了新的治疗选择，也标志着杜氏肌营养不良症领域的医学突破。 1. Agamree的全球首次上市： Agamree的成功上市标志着欧盟首个完全批准的DMD药物产品的诞生。这款药物不仅在美国和英国获得了批准，而且在欧洲市场上市，成为首个在所有三个地区获得授权的DMD患者治疗药物。这对于杜氏肌营养不良症患者... 查看详情
17
1月
欧盟批准TecentriqSC(阿替利珠单抗)皮下注射剂用于治疗多种癌症类型
在癌症治疗领域，科技的不断创新推动着医学的进步。罗氏公司于2024年1月16日宣布，其PD-L1免疫疗法Tecentriq® SC（atezolizumab）皮下注射剂已获得欧盟委员会的首个癌症免疫疗法皮下注射剂的营销授权。这一创新不仅为多种癌症类型的患者带来了新的治疗选择，而且通过缩短治疗时间、提高治疗效率，为医疗团队和患者创造了更为便捷的治疗方式。 1. Tecentriq SC的背景与获批情况： Tecentriq SC的获批标志着癌症治疗进入了一个新的时代。迄今为止，Tecentriq IV通过静脉输注直接注入患者静脉，但新的皮下注射将治疗时间缩短至七分钟左右，极大地提高了治疗的便利性... 查看详情
16
1月
SGX945(dusquetide)在白塞病口腔病变治疗中获FDA快速通道认定
2024年1月8日，美国晚期生物制药公司Soligenix宣布其用于治疗白塞病口腔损伤的SGX945（dusquetide）开发项目获得美国食品和药物管理局（FDA）颁发的“快速通道”认定。这一认定标志着SGX945在解决白塞病等罕见疾病中的重要地位，为该药物的研发和审批提供了加速通道。 快速通道认定的意义 快速通道是FDA专为治疗严重或生命威胁性疾病的药物保留的认定，它表明该药物具有解决该疾病未满足医疗需求的潜力。该认定旨在促进新药和生物制品的开发，并加速其审查过程。Soligenix有资格根据需要逐步提交SGX945的新药申请（NDA），允许FDA在接收完整提交前审查NDA的各个部分。此外... 查看详情
16
1月
Clasepi(CBD)印度上市治疗Lennox-Gastaut综合征/Dravet综合征/结节性硬化症相关癫痫
2024年1月12日，新德里。癫痫是一项全球性的健康挑战，给患者和家庭带来了沉重的负担。为了迎接这一挑战，塔那制药公司旗下的Akumentis Healthcare公司推出了一项创新的治疗方法——Clasepi。这是一种经印度药品管理局（DCGI）批准的处方大麻二酚 (Cannabidiol ,CBD)，专门设计用于治疗1岁及以上患者在Lennox-Gastaut综合征（LGS）、Dravet综合征和结节性硬化症（TSC）等病症下的癫痫发作。 Clasepi：印度合成CBD的创举 1. 创新药物的问世 Clasepi的上市标志着印度医药领域的一项巨大突破，成为该国第一种合成CBD产品。与传统草... 查看详情
15
1月
FDA批准Keytruda(帕博利珠单抗)联合放化疗治疗III-IVA期宫颈癌
2024年1月12日，默克公司喜讯传来，其抗PD-1药物KEYTRUDA®（帕博利珠单抗）获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，可联合放化疗治疗国际妇产科联盟（FIGO）2014年III-IVA期宫颈癌患者。这一突破性批准标志着KEYTRUDA在美国的第39个适应症，为宫颈癌患者带来了新的治疗选择。 KEYTRUDA®（帕博利珠单抗）联合放化疗的临床试验数据 此次KEYTRUDA联合放化疗治疗宫颈癌的批准基于经过严格验证的3期KEYNOTE-A18试验的数据。研究结果表明，KEYTRUDA联合放化疗在改善无进展生存期（PFS）方面取得显著成就，相较于安慰剂加CRT组，疾病进展或死亡的风险... 查看详情
