Koselugo

基于KOMET III期临床试验结果，Koselugo（selumetinib，司美替尼）获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者。该试验数据显示，治疗组肿瘤体积缩小的总体缓解率达到20%。 KosETUGO是一种口服选择性MEK抑制剂。此次获批依据的是KOMET试验的积极结果，这是该患者群体中规模最大且唯一设置安慰剂对照的全球III期临床试验。相关数据已在2025年美国临床肿瘤学会年会公布，并发表于《柳叶刀》。 NF1是一种罕见的进行性遗传疾病，通常在儿童早期确诊，但常会持续进展至成年期，可能累及全身所有器官系统... 查看详情

MEK抑制剂司美替尼Selumetinib（商品名Koselugo）已在欧盟获得批准，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PNs）。 这一监管决定得到了3期KOMET试验数据的支持。该试验的结果显示，接受司美替尼(Koselugo)治疗的患者实现了20%的总缓解率，而安慰剂组的总缓解率为5%，达到了研究的主要终点。 欧盟委员会的这一批准决定，是在欧洲药品管理局人用医药产品委员会于2025年9月给出积极意见后做出的，该委员会建议批准司美替尼用于治疗NF1成人患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤。 关于KOMET试验的设计 KOMET是一项多中心、国际性... 查看详情

欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已建议批准司美替尼（selumetinib，商品名 Koselugo）用于治疗 1 型神经纤维瘤病（NF1）成人患者中伴有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤（PNs）。 这一建议得到了 3 期 KOMET 试验（NCT04924608）数据的支持。该试验显示，接受司美替尼治疗的患者（n=71）在第 16 周时的总缓解率（ORR）为 20%（95% 置信区间：11.2%-30.9%），而接受安慰剂治疗的患者（n=74）总缓解率为 5%（95% 置信区间：1.5%-13.3%），两组差异具有统计学意义（P=0.01）。 此前，司美替尼已在欧盟获批用于治... 查看详情

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准司美替尼（Selumetinib，商品名：Koselugo）用于治疗1岁及以上伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者。该批准标志着该药物适用人群的进一步扩大——早在2020年4月，司美替尼胶囊剂已获准用于2岁及以上同类适应症的患者。 此次扩展批准基于一项健康成人中的相对生物利用度研究，证实口服颗粒剂与已获批胶囊制剂之间存在足够的桥接关系；同时，通过暴露量匹配分析， SPRINT二期临床试验第一层组（NCT01362803，针对2岁及以上患者使用胶囊制剂）与SPRINKLE研究（NCT05309668，针对1岁及以... 查看详情

神经纤维瘤病（Neurofibromatosis，简称NF）是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病，其中NF1型约占98%。尽管中国尚无具体的NF1流行病学数据，但据估计，其发病率约为每百万人中五例。NF1患者中，大约有30%-50%会伴随着丛状神经纤维瘤（Neurofibromatosis Plexiform，简称NF1-PN）的发展。这种疾病是一种慢性综合症，常常导致毁容、疼痛、功能障碍、认知障碍等问题，并使患儿面临较高的恶性肿瘤和心脏疾病风险，平均寿命缩短了15年。然而，幸运的是，2023年9月1日，阿斯利康公司的创新药物Koselugo（通用名：Selumetinib，硫酸氢司美替尼胶囊）... 查看详情