美国FDA受理Enhertu用于HER2阳性早期乳腺癌新辅助后治疗优先审评资格

2026年3月9日，第一三共与阿斯利康联合宣布，Enhertu(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki，德曲妥珠单抗)的补充生物制品许可申请（sBLA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）受理并授予优先审评资格，此次申请的适应症为治疗接受新辅助抗HER2靶向治疗后仍存在残余侵袭性病灶的HER2阳性（免疫组织化学IHC 3+或原位杂交ISH+）成人乳腺癌患者。

美国FDA授予优先审评资格的对象是那些若获得批准，能通过证明安全性或有效性改善、预防严重疾病或提高患者依从性，从而比现有治疗方案有显著改进的药物申请。此次Enhertu获得优先审评资格，是继FDA于2025年12月基于DESTINY-Breast05 Ⅲ期研究数据授予其突破性疗法认定之后的又一重要进展，该研究数据已在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布，并发表于《新英格兰医学杂志》。FDA针对此次申请的目标审批日期（处方药用户收费法案PDUFA日期）为2026年7月7日。

Enhertu此次补充生物制品许可申请的获批依据是DESTINY-Breast05 Ⅲ期临床试验数据。该研究显示，在新辅助治疗后存在残余侵袭性病灶的HER2阳性乳腺癌患者中，作为新辅助后治疗，与恩美曲妥珠单抗（T-DM1）相比，Enhertu显著降低侵袭性疾病复发或死亡风险（无侵袭性疾病生存期IDFS）达53%，风险比HR=0.47，95%置信区间（CI）为0.34-0.66，p<0.0001。

具体数据显示，Enhertu组的3年无侵袭性疾病生存率为92.4%，95%置信区间为89.7-94.4，而T-DM1组的3年无侵袭性疾病生存率为83.7%，95%置信区间为80.2-86.7。所有预设亚组的无侵袭性疾病生存期获益结果均保持一致。

此外，该研究数据还显示，与T-DM1相比，Enhertu显著降低疾病复发或死亡风险53%（HR=0.47），降低远处复发风险51%（远处无复发生存期DRFI，HR=0.49，95%CI：0.34-0.71），降低脑转移风险36%（脑转移无复发生存期BMFI，HR=0.64，95%CI：0.35-1.17）。

安全性方面，DESTINY-Breast05研究中Enhertu的安全性特征与已知一致，未发现新的安全性信号。Enhertu组≥3级治疗期间不良事件（TEAE）发生率为50.6%，T-DM1组为51.9%。Enhertu组发生率≥5%的≥3级治疗期间不良事件主要为中性粒细胞计数降低（15.5%）、白细胞计数降低（10.1%）、血小板计数降低（6.7%）和中性粒细胞减少症（8.1%）。两组间质性肺病（ILD）/肺炎发生率均较低，Enhertu组为9.6%，T-DM1组为1.6%，绝大多数间质性肺病/肺炎为低级别（1级或2级）。经独立评审委员会判定，Enhertu组有7例3级间质性肺病/肺炎（0.9%）和2例5级间质性肺病/肺炎（0.2%），T-DM1组无≥3级间质性肺病/肺炎事件。

目前，基于DESTINY-Breast05研究的Enhertu相关上市申请正在欧盟、日本进行审评。此外，基于DESTINY-Breast11研究，Enhertu联合紫杉醇、曲妥珠单抗、帕妥珠单抗（THP）用于Ⅱ/Ⅲ期HER2阳性乳腺癌新辅助治疗的补充生物制品许可申请也正在美国审评，其PDUFA日期为2026年5月18日。

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