22
4月
研究揭示Melflufen(Pepaxti)在多发性骨髓瘤中的真实世界数据
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种恶性浆细胞疾病，尽管近年来治疗手段不断进步，但复发/难治性患者的预后仍然较差。Melphalan Flufenamide（Melflufen,欧洲批准商品名为Pepaxti）是一种创新肽偶联烷化剂，在欧洲获批用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。然而，美国FDA于2024年2月撤销了该药物的批准。近期，意大利卡塔尼亚大学的一项小型单中心研究提供了Melflufen在真实世界中的疗效和安全性数据，为临床实践提供了新的参考。 Melflufen的机制与临床背景 Melflufen是一种肽偶联烷化剂，其作用机制基于其高亲脂性，能够迅速被骨髓瘤... 查看详情
22
4月
FDA更新梗阻性肥厚型心肌病药物Camzyos(玛伐凯泰)标签，简化监测要求与扩大适用范围
2025年4月17日，百时美施贵宝公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)对Camzyos(mavacamten,玛伐凯泰,迈凡妥)的处方信息进行了重要更新。这一心血管领域创新药物的标签变更涉及两个关键方面：减少符合条件的维持期患者的超声心动图监测频率，以及通过调整禁忌症扩大适用患者范围。作为首个且唯一获得FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，Camzyos自上市以来已为超过15,000名美国患者提供了治疗选择，此次更新进一步优化了其在症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)治疗中的应用。 药物基本信息与治疗地位 Camzyos(mavacamten)是一种2.5mg、5mg、10mg和15mg的胶囊制... 查看详情
21
4月
Bexmarilimab在难治性高危骨髓增生异常综合征中显示出前景
骨髓增生异常综合征（MDS）是一组异质性造血干细胞疾病，其中高危（HR）类型患者预后较差，治疗选择有限。对于复发/难治性（R/R）HR MDS患者，现有疗法的效果往往不尽如人意，亟需新的治疗选择。近年来，免疫治疗药物Bexmarilimab（FP-1305）的出现为这一领域带来了新的希望。 Bexmarilimab的作用机制 Bexmarilimab是一种靶向Clever-1蛋白的研究性单克隆抗体，其独特之处在于通过调节髓系细胞功能实现持久的免疫刺激作用。Clever-1是一种在巨噬细胞上表达的清道夫受体，在肿瘤微环境中参与免疫抑制信号的传递。Bexmarilimab通过阻断Clever-1的... 查看详情
20
4月
多塔利单抗Jemperli联合化疗在加拿大获批用于原发性晚期或首次复发性子宫内膜癌的扩展适应症
子宫内膜癌是加拿大最常见的妇科恶性肿瘤之一，其治疗选择长期以来面临巨大挑战，尤其是对于原发性晚期或首次复发的患者。近年来，免疫治疗的发展为这类患者带来了新的希望。2023年11月，加拿大卫生部（Health Canada）首次批准PD-1抑制剂Jemperli（Dostarlimab，多塔利单抗）联合卡铂和紫杉醇用于治疗错配修复缺陷（dMMR）/微卫星不稳定性高（MSI-H）的子宫内膜癌患者。而基于3期RUBY试验（NCT03981796）第一部分的数据，加拿大卫生部进一步扩大了该疗法的适应症范围，使其覆盖所有符合条件的原发性晚期或首次复发性子宫内膜癌患者，无论其MMR/MSI状态如何。这一决... 查看详情
20
4月
礼来Orforglipron三期数据改善2型糖尿病血糖及减重疗效显著且安全性良好
糖尿病是全球范围内日益严重的公共卫生问题，据估计到2050年将有约7.6亿成年人受到2型糖尿病的影响。在这一背景下，Eli Lilly and Company研发的口服小分子GLP-1受体激动剂orforglipron在III期临床试验中取得了显著成果。 药品特性 orforglipron（发音为or-for-GLIP-ron）是一种研究性的、每日一次口服小分子（非肽类）胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂。与现有的注射型GLP-1药物不同，orforglipron无需限制饮食和饮水时间，可在一天中的任意时间服用。该药物由Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.发现... 查看详情
16
4月
Bexmarilimab联合阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征达到客观缓解率主要终点
骨髓增生异常综合征（MDS）是一组以造血干细胞功能异常为特征的恶性血液疾病，其中高危患者预后较差，治疗选择有限。近年来，免疫调节疗法成为研究热点，尤其是针对肿瘤相关巨噬细胞的靶向药物。Bexmarilimab（FP-1305）是一种新型巨噬细胞重编程剂，其与阿扎胞苷的联合方案在复发/难治性高危MDS患者中显示出显著的临床活性。 Bexmarilimab的作用机制与研发背景 Bexmarilimab是一种靶向Clever-1（一种在免疫抑制性巨噬细胞上高表达的受体）的单克隆抗体。通过阻断Clever-1，Bexmarilimab能够将促肿瘤的M2型巨噬细胞重编程为抗肿瘤的M1型，从而恢复免疫系统... 查看详情
15
4月
Erleada(阿帕鲁胺)可显著提高转移性去势敏感性前列腺癌患者24个月总生存期
前列腺癌是男性常见的恶性肿瘤之一，其中转移性去势敏感性前列腺癌（metastatic castration-sensitive prostate cancer, mCSPC）的治疗一直是临床关注的重点。近年来，随着新型抗雄激素药物的出现，mCSPC的治疗选择日益丰富。阿帕鲁胺Apalutamide（商品名Erleada）作为一种雄激素受体抑制剂，已在多项临床试验中展现出显著的生存获益。 Erleada(Apalutamide,阿帕鲁胺)的临床背景及作用机制 Erleada是一种口服的非甾体类雄激素受体（AR）抑制剂，通过直接结合AR的配体结合域，阻断雄激素信号通路，从而抑制肿瘤生长。其独特之处... 查看详情
14
4月
Imdelltra(Tarlatamab)在铂类治疗后小细胞肺癌中显著改善总生存期
小细胞肺癌（SCLC）是一种高度侵袭性的恶性肿瘤，治疗选择有限，尤其是对于铂类化疗后进展的患者，临床需求远未得到满足。近年来，靶向治疗和免疫治疗的进展为SCLC患者带来了新的希望。其中，Tarlatamab-dlle（Imdelltra）作为一种创新疗法，在III期DeLLphi-304试验中显示出显著的生存获益，可能成为这一难治性疾病的新标准治疗选择。 Imdelltra(Tarlatamab)的临床疗效 在III期DeLLphi-304试验的预设中期分析中，Imdelltra与局部标准护理化疗（SOC）相比，在既往接受过一线铂类化疗后进展的SCLC患者中，表现出统计学显著且具有临床意义的总... 查看详情
13
4月
Darzalex(达雷木单抗,daratumumab)显著降低高危冒烟型多发性骨髓瘤的进展风险
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种恶性浆细胞疾病，而冒烟型多发性骨髓瘤（Smoldering Multiple Myeloma, SMM）是其前驱阶段，部分高危患者会快速进展为症状性多发性骨髓瘤。长期以来，高危SMM的治疗策略以观察为主，直至出现CRAB症状（高钙血症、肾功能不全、贫血、骨病变）才启动治疗。然而，近年来的研究探索了早期干预的可行性，以期延缓或阻止疾病进展。 达雷木单抗Daratumumab（商品名Darzalex）是一种靶向CD38的单克隆抗体，已在多发性骨髓瘤的治疗中展现出显著疗效。III期AQUILA研究（NCT03301220）评估了Darza... 查看详情
12
4月
口服药物Icotrokinra治疗斑块状银屑病使75%青少年患者实现皮肤完全清除且安全性良好
斑块状银屑病是一种常见的慢性炎症性皮肤病，全球约1.25亿人受其困扰。这种疾病不仅造成皮肤红斑、鳞屑和瘙痒等症状，还严重影响患者的生活质量和心理健康。在青少年群体中，银屑病带来的心理负担尤为显著，因此开发安全有效的治疗方案至关重要。 近期公布的临床研究数据显示，新型口服药物Icotrokinra（JNJ-2113）在中重度斑块状银屑病青少年患者中展现出卓越的疗效：75%的受试者在治疗24周后实现皮肤完全清除，同时表现出良好的安全性特征。 药物特性与作用机制 Icotrokinra是一种首创的口服靶向肽类药物，由Protagonist Therapeutics与强生公司联合开发。该药物通过选择性... 查看详情
