28
2月
Adstiladrin(Nadofaragene Firadenovec)在非肌层浸润性膀胱癌中疗效与安全性良好
Nadofaragene Firadenovec（商品名：Adstiladrin）是一种基于非复制型腺病毒载体的基因疗法，于2022年12月获得美国FDA批准，用于治疗对卡介苗（BCG）无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。尽管该疗法在临床试验中显示出显著的疗效和安全性，但在真实世界中的长期数据仍然有限。因此，研究人员开展了一项真实世界研究，旨在评估Adstiladrin在临床实践中的疗效和安全性。 研究方法与患者特征 该研究回顾性分析了2023年11月至2024年12月期间在三个中心接受Adstiladrin治疗的46例患者的数据。研究的主要终点包括完全缓解率（CR）、缓解持续时间（... 查看详情
28
2月
Ecopipam多巴胺阻滞剂在3期试验中成功阻止图雷特综合征复发
Emalex公司Biosciences的多巴胺阻滞剂Ecopipam在一项第三阶段试验中显示出显著减少图雷特综合征(也叫抽动秽语综合征)患者复发的效果，为其未来的批准申请奠定了坚实基础。这项研究不仅验证了Ecopipam的疗效，还展示了其在长期管理图雷特综合征中的潜力。 试验设计与结果 这项第三阶段试验招募了167名儿童和49名成人患者。在为期12周的开放标签期后，患者被随机分配继续接受Ecopipam或转为安慰剂，再进行12周的双盲治疗。结果显示，继续使用Ecopipam的儿童患者中，仅有41.9%出现症状复发，而安慰剂组的复发率高达68.1%。复发时间作为研究的主要终点，Ecopipam组... 查看详情
27
2月
Voranigo(Vorasidenib)如何改变低级别胶质瘤年轻患者的生活
低级别胶质瘤（Low-grade gliomas, LGG）是一种无法治愈的、生长缓慢的恶性脑肿瘤，常见于20至40岁的年轻成年人。尽管通过治疗，患者的生存期可长达14年，但即使经过手术干预，这些肿瘤仍有可能复发，并最终演变为更具侵袭性的类型，如胶质母细胞瘤和间变性胶质瘤。一旦进入这一阶段，患者的生存率将急剧下降至不到两年。 在美国，LGG在成人中相对罕见，仅占每年新报告脑癌病例的3.75%（约3,000例）。超过80%的LGG患者携带一种独特的IDH突变（异柠檬酸脱氢酶）。虽然IDH突变使胶质瘤生长更缓慢且更容易治疗，但患者在治疗过程中仍面临重大挑战。手术往往无法完全切除肿瘤，导致患者需要频... 查看详情
26
2月
度伐单抗(Imfinzi)联合化疗可能成为上尿路尿路上皮癌新辅助治疗选择
在完成首个针对上尿路尿路上皮癌（UTUC）的铂类化疗联合免疫治疗的新辅助二期试验后，一项三期研究即将启动。根据二期iNDUCT试验（NCT04617756）的数据，首次完成的免疫治疗联合铂类化疗的新辅助二期研究显示，度伐单抗(Imfinzi,Durvalumab)联合化疗在UTUC患者中是安全的，并且在残余疾病方面取得了令人鼓舞的结果。 iNDUCT试验的主要发现 在2025年泌尿生殖系统癌症研讨会上公布的iNDUCT试验数据显示，接受度伐单抗联合顺铂治疗的患者（队列1，n=30）与接受度伐单抗联合卡铂治疗的患者（队列2，n=19）在基线时的肾功能水平（肌酐清除率）分别为：大于60 mL/mi... 查看详情
25
2月
Fedratinib(Inrebic)在骨髓增生性肿瘤移植后治疗中具有安全性和潜力
研究表明，Fedratinib(Inrebic)在骨髓增生性肿瘤（MPN）患者移植后治疗中表现出良好的安全性，并具有降低复发风险和缓解移植物抗宿主病（GVHD）的潜力。 研究背景与动机 骨髓纤维化和骨髓增生性肿瘤的移植治疗是当前研究的热点之一。尽管移植可以治愈部分患者，但治愈率通常在40%到60%之间。患者未能治愈的主要原因是移植后复发的风险，即癌症在移植后重新出现。此外，患者还可能面临移植物抗宿主病（GVHD）等毒性反应的风险。为了降低复发和GVHD的风险，研究人员正在开发多种策略，其中包括维持治疗。 维持治疗是指在移植后继续使用一种低毒性的口服药物，以抑制癌症并防止复发，同时让移植的骨髓最... 查看详情
25
2月
强生TREMFYA(古塞库单抗)皮下注射方案显著改善溃疡性结肠炎患者症状
强生公司（Johnson & Johnson）于2025年2月21日宣布，其TREMFYA® (guselkumab，古塞库单抗) 皮下注射（SC）诱导治疗在中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者中的III期ASTRO研究数据在第20届欧洲克罗恩病和结肠炎组织（ECCO）大会上公布。研究结果显示，与安慰剂相比，TREMFYA® 在12周内所有临床和内镜指标上均显示出统计学显著和临床意义的改善，与美国食品药品监督管理局（FDA）批准的静脉注射（IV）诱导方案一致。 ASTRO研究在12周时达到主要和所有次要终点 ASTRO研究是首个针对IL-23抑制剂的皮下注射诱导治疗数据，结果显... 查看详情
24
2月
Odronextamab(Ordspono)在弥漫性大B细胞淋巴瘤中显示出疗效和安全性
Ordspono(Odronextamab,奥尼妥单抗)是一种CD20 x CD3双特异性抗体，针对复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者，尤其是在CAR T细胞疗法后疾病进展的患者，显示出持久的疗效和可控的安全性。这一结果来自ELM-1研究的初步分析，该研究结果已发表在《Blood》杂志上，并在2024年美国血液学会（ASH）年会上进行了展示。 研究设计与方法 ELM-1研究是一项开放标签、多中心的I期临床试验（NCT02290951），旨在评估Odronextamab在复发/难治性DLBCL患者中的安全性和有效性。研究纳入了至少18岁、接受过至少两种系统治疗、ECOG体能状态评... 查看详情
24
2月
达洛鲁胺(Nubeqa)联合疗法用于转移性激素敏感性前列腺癌显著降低死亡风险
达洛鲁胺（Darolutamide，商品名称：Nubeqa）联合雄激素剥夺疗法（ADT）和多西他赛（Docetaxel）在治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者中显示出显著的生存获益。这一组合疗法在2025年泌尿生殖系统癌症研讨会上公布的一项事后分析中进一步证实，其疗效不受患者年龄影响，无论是75岁以下还是75岁及以上的患者均能从中获益。 ARASENS试验的主要发现 ARASENS III期临床试验（NCT02799602）的先前结果显示，与安慰剂联合ADT和多西他赛相比，达洛鲁胺联合ADT和多西他赛显著降低了32.5%的死亡风险（HR 0.68；95% CI，0.57-0.80，P... 查看详情
21
2月
新的精神分裂症药物Cobenfy可缓解症状且无明显副作用
2024年9月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种全新的精神分裂症治疗药物——Cobenfy。这款药物是首个通过全新机制缓解精神分裂症症状的药物，尤其是针对幻听和幻觉等症状，并且与传统药物不同，几乎没有引发常见副作用。根据耶鲁大学医学院（Yale Medicine）的介绍，这一药物的出现，标志着精神分裂症治疗进入了新的时代。 药物的独特机制 与传统的精神分裂症治疗药物不同，Cobenfy并不通过干扰大脑中常见的D2多巴胺受体来发挥作用。传统药物往往通过作用于D2受体来缓解症状，但这种方法也伴随着许多不良反应，如体重增加、嗜睡、运动障碍等。Cobenfy则采用了全新的机制，它结合了两种化... 查看详情
19
2月
Gomekli(Mirdametinib)为NF1相关丛状神经纤维瘤患者提供了期待已久的治疗选择
Mirdametinib（商品名：Gomekli）作为一种新的治疗药物，获得了FDA的批准，用于治疗患有1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）的成人和儿童患者。这一批准为此前缺乏有效治疗选择的患者群体带来了重要突破。Christopher L. Moertel医生在接受采访时表示，FDA的这一决策标志着治疗领域的一大进步。 FDA批准Gomekli(Mirdametinib)的意义 2025年2月11日，FDA批准了Gomekli用于治疗2岁及以上的NF1-PN患者，特别是对于那些病情显著、无法完全切除肿瘤的患者。这一批准基于ReNeu II期临床试验（NCT03962543）... 查看详情
