07
3月
FDA接受罗氏Gazyva/Gazyvaro用于狼疮性肾炎的补充生物制品许可申请
近年来，随着生物医药技术的飞速发展，针对自身免疫性疾病的治疗手段不断进步。系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，常累及多个器官，其中肾脏受累（即狼疮性肾炎）是最严重的并发症之一。狼疮性肾炎不仅严重影响患者的生活质量，还可能导致终末期肾病（ESRD），甚至威胁生命。因此，开发更有效的治疗方案成为医学界的迫切需求。近日，罗氏公司宣布其药物Gazyva/Gazyvaro（obinutuzumab）的补充生物制品许可申请（sBLA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）受理，用于治疗狼疮性肾炎。这一进展为患者带来了新的希望。 Gazyva/Gazyvaro（obinutuzumab）的临床... 查看详情
06
3月
Saphnelo(Anifrolumab)可避免系统性红斑狼疮引起的器官损伤
系统性红斑狼疮（Lupus）是一种慢性自身免疫性疾病，可能对患者的多个器官造成不可逆的损害，包括肺、肾、心脏和肝脏等。传统的治疗方法虽然能够缓解症状，但无法有效阻止器官损伤的进展。近年来，一种名为Anifrolumab（商品名Saphnelo）的新药在临床试验中显示出显著的保护作用，能够显著降低器官损伤的风险。 红斑狼疮与器官损伤 红斑狼疮是一种复杂的自身免疫性疾病，其特点是免疫系统错误地攻击身体自身的组织和器官。这种攻击会导致广泛的炎症反应，进而对多个器官造成损害。常见的受累器官包括肺、肾、心脏和肝脏等。器官损伤不仅影响患者的生活质量，还可能导致严重的并发症，甚至增加早逝的风险。 传统的治疗... 查看详情
05
3月
FDA 批准TNKase(Tenecteplase,替奈普酶)用于治疗急性缺血性卒中
近年来，急性缺血性卒中（AIS）的治疗取得了显著进展。作为美国第五大死因和长期残疾的主要原因，卒中每年影响超过79.5万人，其中约四分之一发生在有卒中病史的个体中。脑损伤在AIS期间可能迅速进展，因此早期干预对于预防不可逆的神经组织损失至关重要。2025年3月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了TNKase（Tenecteplase，替奈普酶 ）用于治疗成人急性缺血性卒中，这是近30年来FDA批准的首个卒中药物。这一批准标志着卒中治疗领域的重要突破，为患者提供了更快、更简便的治疗选择。 TNKase的批准背景 TNKase是一种组织型纤溶酶原激活剂（tPA），具有溶解血栓的作用。它通过... 查看详情
03
3月
恩诺单抗(Padcev)在老年尿路上皮癌患者中的潜在安全性
随着人口老龄化的加剧，老年患者的癌症治疗成为一个日益重要的研究领域。尿路上皮癌（Urothelial Carcinoma）是一种常见的泌尿系统恶性肿瘤，尤其在老年人群中发病率较高。恩诺单抗Enfortumab Vedotin（商品名Padcev）是一种抗体药物偶联物（ADC），近年来在治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌方面显示出显著的疗效。然而，老年患者由于其生理功能的衰退和合并症的存在，对药物的耐受性和安全性提出了更高的要求。 研究背景与方法 研究背景 恩诺单抗于2021年7月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，作为单药治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌。2023年4月，恩诺单抗与Pembro... 查看详情
28
2月
Adstiladrin(Nadofaragene Firadenovec)在非肌层浸润性膀胱癌中疗效与安全性良好
Nadofaragene Firadenovec（商品名：Adstiladrin）是一种基于非复制型腺病毒载体的基因疗法，于2022年12月获得美国FDA批准，用于治疗对卡介苗（BCG）无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。尽管该疗法在临床试验中显示出显著的疗效和安全性，但在真实世界中的长期数据仍然有限。因此，研究人员开展了一项真实世界研究，旨在评估Adstiladrin在临床实践中的疗效和安全性。 研究方法与患者特征 该研究回顾性分析了2023年11月至2024年12月期间在三个中心接受Adstiladrin治疗的46例患者的数据。研究的主要终点包括完全缓解率（CR）、缓解持续时间（... 查看详情
28
2月
Ecopipam多巴胺阻滞剂在3期试验中成功阻止图雷特综合征复发
Emalex公司Biosciences的多巴胺阻滞剂Ecopipam在一项第三阶段试验中显示出显著减少图雷特综合征(也叫抽动秽语综合征)患者复发的效果，为其未来的批准申请奠定了坚实基础。这项研究不仅验证了Ecopipam的疗效，还展示了其在长期管理图雷特综合征中的潜力。 试验设计与结果 这项第三阶段试验招募了167名儿童和49名成人患者。在为期12周的开放标签期后，患者被随机分配继续接受Ecopipam或转为安慰剂，再进行12周的双盲治疗。结果显示，继续使用Ecopipam的儿童患者中，仅有41.9%出现症状复发，而安慰剂组的复发率高达68.1%。复发时间作为研究的主要终点，Ecopipam组... 查看详情
27
2月
Voranigo(Vorasidenib)如何改变低级别胶质瘤年轻患者的生活
低级别胶质瘤（Low-grade gliomas, LGG）是一种无法治愈的、生长缓慢的恶性脑肿瘤，常见于20至40岁的年轻成年人。尽管通过治疗，患者的生存期可长达14年，但即使经过手术干预，这些肿瘤仍有可能复发，并最终演变为更具侵袭性的类型，如胶质母细胞瘤和间变性胶质瘤。一旦进入这一阶段，患者的生存率将急剧下降至不到两年。 在美国，LGG在成人中相对罕见，仅占每年新报告脑癌病例的3.75%（约3,000例）。超过80%的LGG患者携带一种独特的IDH突变（异柠檬酸脱氢酶）。虽然IDH突变使胶质瘤生长更缓慢且更容易治疗，但患者在治疗过程中仍面临重大挑战。手术往往无法完全切除肿瘤，导致患者需要频... 查看详情
26
2月
度伐单抗(Imfinzi)联合化疗可能成为上尿路尿路上皮癌新辅助治疗选择
在完成首个针对上尿路尿路上皮癌（UTUC）的铂类化疗联合免疫治疗的新辅助二期试验后，一项三期研究即将启动。根据二期iNDUCT试验（NCT04617756）的数据，首次完成的免疫治疗联合铂类化疗的新辅助二期研究显示，度伐单抗(Imfinzi,Durvalumab)联合化疗在UTUC患者中是安全的，并且在残余疾病方面取得了令人鼓舞的结果。 iNDUCT试验的主要发现 在2025年泌尿生殖系统癌症研讨会上公布的iNDUCT试验数据显示，接受度伐单抗联合顺铂治疗的患者（队列1，n=30）与接受度伐单抗联合卡铂治疗的患者（队列2，n=19）在基线时的肾功能水平（肌酐清除率）分别为：大于60 mL/mi... 查看详情
25
2月
Fedratinib(Inrebic)在骨髓增生性肿瘤移植后治疗中具有安全性和潜力
研究表明，Fedratinib(Inrebic)在骨髓增生性肿瘤（MPN）患者移植后治疗中表现出良好的安全性，并具有降低复发风险和缓解移植物抗宿主病（GVHD）的潜力。 研究背景与动机 骨髓纤维化和骨髓增生性肿瘤的移植治疗是当前研究的热点之一。尽管移植可以治愈部分患者，但治愈率通常在40%到60%之间。患者未能治愈的主要原因是移植后复发的风险，即癌症在移植后重新出现。此外，患者还可能面临移植物抗宿主病（GVHD）等毒性反应的风险。为了降低复发和GVHD的风险，研究人员正在开发多种策略，其中包括维持治疗。 维持治疗是指在移植后继续使用一种低毒性的口服药物，以抑制癌症并防止复发，同时让移植的骨髓最... 查看详情
25
2月
强生TREMFYA(古塞库单抗)皮下注射方案显著改善溃疡性结肠炎患者症状
强生公司（Johnson & Johnson）于2025年2月21日宣布，其TREMFYA® (guselkumab，古塞库单抗) 皮下注射（SC）诱导治疗在中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者中的III期ASTRO研究数据在第20届欧洲克罗恩病和结肠炎组织（ECCO）大会上公布。研究结果显示，与安慰剂相比，TREMFYA® 在12周内所有临床和内镜指标上均显示出统计学显著和临床意义的改善，与美国食品药品监督管理局（FDA）批准的静脉注射（IV）诱导方案一致。 ASTRO研究在12周时达到主要和所有次要终点 ASTRO研究是首个针对IL-23抑制剂的皮下注射诱导治疗数据，结果显... 查看详情
