11
2月
Hemgenix在B型血友病患者中显示出疗效
B型血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，患者由于缺乏或低水平的凝血因子IX，容易出现持续性出血，尤其是在受伤或手术后。传统治疗方法通常依赖于定期输注因子IX来预防和治疗出血。然而，这种治疗方式需要长期依赖，患者的生活质量常常受到影响。最近，CSL Behring公司通过其HOPE-B研究发布了Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）基因疗法的最新数据，显示其在B型血友病成人患者中的长期疗效和安全性。这一研究为B型血友病患者提供了新的治疗希望。 Hemgenix基因疗法的研究背景与治疗机制 Hemgenix是一种基因疗法，旨在通过一种一次性治疗，利用病毒载体... 查看详情
10
2月
卡博替尼(Cabometyx)联合纳武利尤单抗在难治性MSS转移性结直肠癌中展现疾病控制能力
研究背景与目的 在既往的研究中，微卫星稳定型（MSS）转移性结直肠癌（mCRC）患者对免疫检查点抑制剂的治疗反应较差。然而，临床前研究表明，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）与免疫检查点抑制剂联合使用，可能增强免疫反应，提高肿瘤免疫原性。基于这一假设，本研究探索了卡博替尼（Cabozantinib，商品名称Cabometyx）与纳武利尤单抗（Nivolumab，商品名称Opdivo）联合治疗难治性MSS mCRC的疗效和安全性。 研究设计与方法 本研究为研究者发起的单臂、开放标签的II期临床试验（NCT04963283），招募了年龄在18岁及以上、已接受过至少三线化疗且病情进展的MSS mCRC患者。... 查看详情
10
2月
PEDMARK/PEDMARQSI(硫代硫酸钠)预防铂化疗引起的听力损失在德国推出
2025年2月7日，Fennec Pharmaceuticals宣布，由Norgine Pharmaceuticals Ltd. 负责的PEDMARQSI（Sodium Thiosulfate Injection，硫代硫酸钠注射液）已正式在德国上市。这标志着PEDMARQSI在欧洲市场的商业化进程迈出了重要一步，并加速了其全球推广战略。 早在2024年3月，Fennec与Norgine达成独家许可协议，授权后者在欧洲、澳大利亚和新西兰市场推广PEDMARQSI。根据协议，Fennec已获得约4,300万美元的预付款，并有望通过商业和监管里程碑付款获得最多2.3亿美元的额外收入。此外，该协议还包... 查看详情
09
2月
Omvoh(米吉珠单抗)治疗克罗恩病在两年内实现了持续临床缓解和内窥镜反应
Eli Lilly公司最新研究数据显示，接受Omvoh（mirikizumab-mrkz,米吉珠单抗）治疗的克罗恩病患者在两年内维持了良好的临床缓解率和内镜应答率。超过90%的患者在第一年达到临床缓解后，继续保持缓解状态，而近90%的患者在一年后实现内镜应答，并在第二年继续维持。这表明Omvoh作为一种IL-23p19拮抗剂，能够在多年治疗中提供稳定的疗效和安全性。 VIVID-2研究：验证长期疗效 该结果基于VIVID-2开放标签扩展研究，研究对象包括中度至重度克罗恩病患者，其中43.8%曾经经历过生物制剂治疗失败。研究表明，在两年持续治疗后，患者在临床缓解和内镜应答方面取得了积极的长期效果... 查看详情
08
2月
一线和二线阿伐替尼(Ayvakit)延长晚期系统性肥大细胞增多症的OS、DOT
在2024年美国血液学会（ASH）年会上公布的一项回顾性分析研究表明，相较于Midostaurin（用于一线治疗）和最佳可用疗法（BAT，用于二线及以上治疗），阿伐替尼(Ayvakit,Avapritinib)在晚期系统性肥大细胞增多症（Advanced Systemic Mastocytosis，ASM）患者中显著延长了总生存期（OS）和治疗持续时间（DOT）。本研究结合了PATHFINDER II期临床试验（NCT03580655）及一项真实世界回顾性病例分析（NCT04695431）的数据。 一线治疗：阿伐替尼(Avapritinib,Ayvakit)优于Midostaurin 在一线治... 查看详情
07
2月
Ziftomenib在复发/难治性NPM1+急性髓性白血病中达到CR/CRh终点
Ziftomenib作为一种靶向Menin的口服小分子抑制剂，在临床试验中表现出显著的疗效，尤其是在治疗复发/难治性（R/R）NPM1突变型急性髓性白血病（AML）患者中。这些数据来自于KOMET-001 II期临床试验，这一研究表明Ziftomenib在该患者群体中达到了其主要疗效终点——完全缓解（CR）及部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率。此次试验的成功为Ziftomenib的进一步发展铺平了道路，并为其在治疗AML的市场前景带来了新的希望。 KOMET-001试验的设计与关键发现 KOMET-001是一个多中心、单臂的II期临床试验，旨在评估Ziftomenib在治疗复发/难治性NPM... 查看详情
07
2月
贝林妥欧单抗(Blincyto)在急性淋巴细胞白血病治疗中的新进展
贝林妥欧单抗(Blincyto,Blinatumomab)在急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗中的作用日益显著，特别是在儿童、青少年和成人患者的治疗方案中。随着ECOG-ACRIN E1910试验（NCT02003222）和一些儿童研究的最新数据的发布，贝林妥欧单抗(Blincyto)在特定患者群体中展现了显著的生存益处。然而，关于如何选择最适合的患者、治疗顺序以及同种异体干细胞移植（alloHCT）是否仍为必要的治疗方式，仍存在一些未解之谜，表明需要更多的随机化数据来指导其在高风险患者群体中的应用。 FDA批准贝林妥欧单抗(Blincyto)的新适应症 自2014年首次获得FDA批准以来，贝林... 查看详情
06
2月
新型精神分裂症药物Cobenfy显示出改善预后的新潜力
2024年9月，美国药品管理局批准了一种新型的精神分裂症治疗药物——Xanomeline-trospium chloride（商品名：Cobenfy）。这一批准打破了近70年的“药物空白”，成为数十年来首个用于治疗精神分裂症的新药。 精神分裂症治疗的难题与现状 精神分裂症是一种影响人类思维、情感和行为的严重心理障碍，通常在青少年或年轻成人时期发病。其最典型的症状是精神病性症状，例如幻觉、妄想等，这些症状使得患者与现实脱节。此外，精神分裂症还包括“阴性症状”（如社交退缩和冷漠）和“认知障碍”（如记忆力减退、注意力不集中），这些症状比精神病性症状更具残障性，对患者的生活质量影响极大。 现有的抗精神... 查看详情
06
2月
Fedratinib(Inrebic)二线治疗可改善骨髓纤维化患者早期血小板减少
在骨髓纤维化患者的治疗中，Fedratinib(商品名：Inrebic)作为第二线治疗药物，表现出了比最佳可用治疗（BAT）更为显著的早期血小板计数改善效果。根据2024年美国血液学会（ASH）年会展示的第三阶段FREEDOM2临床试验（NCT03952039）结果，Fedratinib(Inrebic)对血小板计数较低的患者产生了更为显著的效果。研究结果显示，接受Fedratinib(Inrebic)治疗的患者在多个治疗周期内表现出早期的血小板计数改善，尤其在基线血小板计数较低的患者群体中，这一效果更加明显。 临床研究设计与患者入组标准 FREEDOM2试验是一项全球多中心、开放标签的III... 查看详情
05
2月
欧盟即将批准皮下注射Rybrevant(埃万妥单抗)联合治疗晚期EGFR+非小细胞肺癌
2024年，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）对皮下注射埃万妥单抗Amivantamab（商品名：Rybrevant）联合Lazertinib（商品名：Lazcluze）在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）中的应用给出了积极的意见，推荐扩展其市场授权。这一扩展适应症涵盖了具有EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R替代突变的晚期NSCLC患者的初始治疗，此外，对于在铂类药物治疗后出现疾病进展的晚期NSCLC患者，单药治疗也获推荐用于携带EGFR外显子20插入突变的患者。 皮下注射Rybrevant(Amivantamab,埃万妥单抗)的治疗方案与优势 根据CHMP的意见，皮下... 查看详情
