ENHERTU联合帕妥珠单抗一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌获FDA优先审评 美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ENHERTU(fam-trastuzumab deruxtecan-n 2025年9月25日
Tukysa(妥卡替尼)：针对HER2阳性乳腺癌和结直肠癌的精准治疗 Tukysa（通用名：Tucatinib，中文名：妥卡替尼，也译作图卡替尼）是一种口服小分子HER2蛋白酪氨酸 2025年9月25日
司美替尼(Koselugo)获得CHMP积极意见用于成人NF1丛状神经纤维瘤 欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已建议批准司美替尼（selumetinib，商品名 Kose 2025年9月24日
FDA批准Tremfya(古塞奇尤单抗)皮下注射诱导疗法用于溃疡性结肠炎 近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了古塞奇尤单抗（Guselkumab，商品名Tremfya）的皮下注 2025年9月24日
FORZINITY(盐酸伊拉米肽)治疗Barth综合征治疗获FDA加速批准 2025年9月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布加速批准StealthBioTherapeutics 2025年9月23日
idebenone治疗Leber遗传性视神经病变获FDA优先审评资格 美国食品药品监督管理局（FDA）已授予idebenone用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的优先审 2025年9月23日
欧盟批准Tryngolza(olezarsen)用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征 2025年9月19日，Ionis Pharmaceuticals与Sobi联合宣布，Tryngolza®（ol 2025年9月22日
美国FDA批准Opzelura(芦可替尼乳膏)用于2-11岁儿童特应性皮炎患者治疗 美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准芦可替尼乳膏（Ruxolitinib乳膏剂，商品名：Opzelura） 2025年9月19日
Firdapse(阿米吡啶)：治疗Lambert-Eaton肌无力综合征的钾通道阻滞剂 医学的进步让罕见病不再被忽视，Firdapse作为首个获批治疗LEMS的药物，为患者提供了改善肌肉功能和提升生 2025年9月19日
