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新闻资讯

29
12月

日本批准Sephience(Sepiapterin)用于苯丙酮尿症治疗

日本监管机构已批准苯丙氨酸羟化酶(PAH)激活剂Sephience(通用名:sepiapterin)用于治疗苯丙酮尿症(PKU)患者。 苯丙酮尿症是一种常染色体隐性遗传病,由苯丙氨酸羟化酶基因突变导致该酶活性降低或丧失所致。苯丙氨酸羟化酶是...
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26
12月

Veligrotug治疗甲状腺眼病获得美国FDA优先审评资格

近日,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理Viridian生物技术公司的veligrotug用于治疗甲状腺眼病的生物制品许可申请。该申请被授予优先审评资格,处方药使用者费用法案目标审评日期定为2026年6月30日。 优先审评将生物制品许可...
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